В рамках проекта будет осуществлена разработка новых схем синтеза субстанций лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний.
Разработанные в рамках проекта субстанции будут использоваться для наработки лекарственных препаратов в условиях производственной аптеки в целях исполнения индивидуального медицинского назначения препарата, специально произведенного для отдельного пациента.
Редкие (орфанные) заболевания имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения, поэтому лекарства для таких пациентов производятся в небольшом объеме, преимущественно за рубежом. В условиях санкционных ограничений единственным способом предотвратить гибель пациентов с редкими наследственными заболеваниями – наладить собственное производство препаратов.
Сегодня препараты на основе разрабатываемых субстанций — одни из наиболее востребованных и дорогостоящих лекарств в мире. Объем их государственных закупок превышает 20 млрд рублей в год (по данным за 2021 г), при этом обеспечиваются жизненно необходимыми препаратами далеко не все нуждающиеся. Производство отечественных аналогов снизит финансовую нагрузку на систему здравоохранения и поможет тысячам людей.
Результатом проекта должна стать разработанная и перенесенная на производственную площадку компании-резидента ИНТЦ «Сириус» технология синтеза и очистки субстанций, обеспечивающая получение продукта с воспроизводимым качеством, соответствующим согласованной Минздравом РФ спецификации, и масштабируемая для выпуска серий лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний.
