Направление «Генная терапия» проводит научные исследования в области совершенствования технологий создания рекомбинантных вирусных векторов, создает прототипы биологических продуктов для лечения тяжелых хронических заболеваний с высоким потенциалом коммерциализации, а также проводит образовательные мероприятия в области генной терапии и технологий создания биотехнологических лекарственных препаратов.
Задачи направления:
Разработка рекомбинантных онколитических вирусов
(онколитические вирусы – принципиально новый класс лекарственных средств на основе генетически измененных (рекомбинантных) вирусов, способных специфично размножаться в опухолевых клетках, уничтожать их и активировать иммунную систему пациента, не поражая при этом здоровые клетки человека);
Разработка генотерапевтических продуктов на основе AAV
(адено-ассоциированные вирусы (AAV) являются перспективными объектами для создания на их основе высокотехнологичных лекарственных продуктов для заместительной генной терапии и генетической коррекции. AAV-вектор представляет собой белковый капсид диаметром около 20 нм, внутри которого находится вирусный геном с терапевтическим геном внутри. Разнообразие биологических свойств природных AAV позволяет подбирать оптимальный вектор для доставки терапевтических генов в любую ткань организма человека, а особенность жизненного AAV цикла делает возможным нарабатывать высокие концентрации вирусных векторов в лабораториях с помощью культур клеток млекопитающих (например, в клетках HEK293).
