Разработка технологий синтеза субстанций орфанных препаратов на основе малых молекул

Разработка технологий синтеза субстанций орфанных препаратов на основе малых молекул

О проекте

В рамках проекта будет осуществлена разработка новых схем синтеза субстанций лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний.

Разработанные в рамках проекта субстанции будут использоваться для наработки лекарственных препаратов в условиях производственной аптеки в целях исполнения индивидуального медицинского назначения препарата, специально произведенного для отдельного пациента.


Актуальность проекта

Редкие (орфанные) заболевания имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения, поэтому лекарства для таких пациентов производятся в небольшом объеме, преимущественно за рубежом. В условиях санкционных ограничений единственным способом предотвратить гибель пациентов с редкими наследственными заболеваниями – наладить собственное производство препаратов.

Научная и практическая значимость проекта

Сегодня препараты на основе разрабатываемых субстанций — одни из наиболее востребованных и дорогостоящих лекарств в мире. Объем их государственных закупок превышает 20 млрд рублей в год (по данным за 2021 г), при этом обеспечиваются жизненно необходимыми препаратами далеко не все нуждающиеся. Производство отечественных аналогов снизит финансовую нагрузку на систему здравоохранения и поможет тысячам людей.

Ожидаемые результаты

Результатом проекта должна стать разработанная и перенесенная на производственную площадку компании-резидента ИНТЦ «Сириус» технология синтеза и очистки субстанций, обеспечивающая получение продукта с воспроизводимым качеством, соответствующим согласованной Минздравом РФ спецификации, и масштабируемая для выпуска серий лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний.

Другие проекты

Создание универсальной платформы для эффективного биосинтетического встраивания неприродных и непротеиногенных аминокислот
Подробнее
Разработка подходов для профилактики и преодоления резистентности бактерий к противомикробным препаратам
Подробнее
Разработка генотерапевтического лекарственного препарата для иммунотерапии злокачественных новообразований
Подробнее
Поиск новых антибиотиков и создание штаммов-продуцентов
Подробнее
Разработка технологии AAV-опосредованной доставки компонента электронтранспортной цепи (ND4) в ганглиозные клетки сетчатки для лечения нейропатии Лебера (LHON)
Подробнее
Разработка технологии создания генотерапевтических лекарственных препаратов с плейотропным эффектом действия для лечения генетически обусловленных ретинопатий
Подробнее
Исследование и моделирование метаболических и гомеостатических переменных при онкотранспорте наночастиц и доставке лекарственных средств
Подробнее
Создание генетически кодируемого биосенсора витамина В12 для повышения эффективности сенесенс - зависимых стратегий лечения онкологических заболеваний
Подробнее