В России оптимизировали генную терапию наследственной нейропатии Лебера

Исследовательская группа Научно-технологического университета «Сириус» представила усовершенствованный подход к генной терапии наследственной оптической нейропатии Лебера — тяжелого митохондриального заболевания, которое приводит к быстрой и зачастую необратимой потере зрения. Работа посвящена оптимизации доставки терапевтического гена, кодирующего белок ND4, в митохондрии клеток, что может существенно повысить эффективность будущих методов лечения одной из наиболее распространенных форм наследственной слепоты. Результаты исследования опубликованы в международном научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology.