В Сириусе разработали новые подходы к лечению наследственных заболеваний

Учёные Научно-технологического университета «Сириус» работают над новыми методами лечения тяжёлых наследственных заболеваний, таких как слепота и гемофилия. Исследователи совершенствуют аденоассоциированные вирусы (AAV) — инструменты доставки терапевтических генов в клетки человека. Им уже удалось добиться прогресса в трёх направлениях: повысить безопасность вирусных векторов за счёт новых методов контроля качества, восстановить работу митохондрий в клетках сетчатки при нейропатии Лебера и успешно протестировать технологию точного редактирования генома для лечения гемофилии B.