Новый подход позволит бороться с болезнями, для которых пока нет направленной терапии.
Учёные Научно-технологического университета «Сириус» разрабатывают инновационные мРНК-препараты для таргетной терапии тяжёлых аутоиммунных заболеваний, для которых пока не существует специфического лечения. Проект поддержан в рамках госпрограммы научно-технологического развития федеральной территории «Сириус».
Проект был представлен на Научно-практической конференции по мРНК-технологиям и получил одобрение совета Научно-технологического центра развития мРНК-технологий, созданного по поручению президента России. Как отмечает руководитель научной группы направления «Медицинская биотехнология» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус», PhD Максим Баранов, команда сосредоточится на создании мРНК-препаратов для селективного воздействия на патологические иммунные клетки. В первую очередь речь идёт о таких редких, но тяжёлых заболеваниях, как миастения гравис (аутоиммунное поражение нейромышечных контактов, до 15 тысяч пациентов в России) и пузырчатка вульгарная (образование пузырей на коже и слизистых, около 10 тысяч больных в стране).
Для лечения этих заболеваний учёные будут использовать новую технологию CAAR-T-клеток. Это похоже на уже известную CAR-T-терапию, но работает не против опухолей, а против «вредных» B-клеток, которые атакуют собственный организм. CAAR-T-клетки умеют находить и уничтожать только патологические B-клетки, не трогая здоровые. Благодаря этому не нужно полностью подавлять иммунитет и организм сохраняет защиту от инфекций.
Вторая часть проекта исследователей из Сириуса посвящена разработке мРНК-коктейлей для лечения воспалительных заболеваний кишечника, например, болезни Крона. Эти препараты будут доставляться непосредственно в кишечник с помощью крошечных липидных наночастиц. Попав в нужное место, они начнут вырабатывать антитела или их фрагменты, которые блокируют вещества, вызывающие воспаление. Кроме того, такая терапия может активировать особые регуляторные T-клетки, которые восстанавливают иммунный баланс в организме пациента.
Третье направление работы — борьба с аутоиммунным сахарным диабетом. Научная команда создаст специальные липидные наночастицы, которые смогут доставлять лекарства на основе мРНК прямо в поджелудочную железу. В будущем планируется создать толерогенные вакцины — они будут «обучать» иммунную систему не атаковать собственные клетки поджелудочной железы, а значит, помогут защитить орган от разрушения.
Проект уникален тем, что впервые будет создана платформа для генерации двойных CAR-CAAR-клеток, позволяющая максимально селективно удалять только патологические B-клетки, не затрагивая здоровые. Использование мРНК-технологий обеспечивает высокую безопасность и гибкость: препараты можно быстро адаптировать под разные мишени, а их действие кратковременно, что снижает риски побочных эффектов.
Учёные Научно-технологического университета «Сириус» обладают хорошими наработками в этом направлении. Они отработали методы очистки мРНК и создание липидных наночастиц, а также протестировали CAR-технологии. Сейчас ведутся эксперименты на специальных мышах с человеческими иммунными клетками, и уже есть первые положительные результаты — CAAR успешно работает в Т-клетках человека.
Создание таких препаратов откроет новые возможности для лечения тяжёлых аутоиммунных заболеваний и существенно повысит качество жизни тысяч пациентов по всей стране.
Научно-технологический университет «Сириус» входит в состав консорциума по развитию мРНК-технологий, возглавляемого Национальным исследовательским центром эпидемиологии и микробиологии имени Н. Ф. Гамалеи. Научно-технологический центр развития мРНК-технологий был создан в 2025 году в соответствии с поручением Президента России Владимира Путина по формированию условий, необходимых для разработки и применения инновационных препаратов на основе матричной РНК и обеспечения технологического суверенитета нашей страны. В состав консорциума вошли уже 20 научных организаций.
Автор: Элина Стоянова