Сегодня отмечается день орфанных, или редких, заболеваний, от которых в России страдают несколько тысяч пациентов, в основном — дети. Учёные Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» разработали оригинальные и эффективные подходы к синтезу и очистке сразу трёх лекарственных субстанций для терапии орфанных заболеваний.
В рамках поддержанного Российским научным фондом проекта прикладных исследований учёным Сириуса удалось получить синтетические и технологические решения, которые значительно уменьшают себестоимость дорогостоящих препаратов. Исследователи максимально упростили технологические схемы, полностью исключили дополнительные этапы по идентификации различных примесей и хроматографической очистке любых компонентов, а также ликвидировали зависимость от дорогостоящего и импортного сырья. В результате, каждая технологическая схема приводит сразу к получению субстанции, полностью удовлетворяющей параметрам чистоты.
В рамках университетской лаборатории учёным уже удалось апробировать методики. Полученные результаты позволяют перейти к следующему этапу — промышленной реализации производства. Его запуск запланирован индустриальным партнёром проекта — компанией-резидентом Инновационного научно-технологического центра «Сириус» — уже в конце этого года.
Данные разработки, а также промышленные решения позволят создать основу для стабильного обеспечения российских пациентов жизненно необходимыми препаратами, тем самым обеспечив технологический суверенитет в сфере лечения редких заболеваний.