Ученые Университета «Сириус» считают, что скоро генная терапия будет применяться также широко, как и привычные лекарства.
В перспективе 10–15 лет генная терапия станет таким же рутинным инструментом в арсенале врачей, каким сегодня являются антибиотики или препараты моноклональных антител, которые были экзотикой всего полтора десятилетия назад. Об этом рассказал директор Центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Роман Иванов в большом интервью.
За последние 20 лет в науке произошла революция, связанная с умением специалистов эффективно и относительно недорого расшифровывать геном человека. Сегодня ученые лучше понимают молекулярные основы жизни и работу человеческого организма. Самое главное, что появляются инструменты, позволяющие влиять на заболевания на молекулярном уровне.
«Качество этих инструментов с каждым годом улучшается. Также постоянно накапливается информация о том, какие конкретно мутации приводят к развитию заболеваний. Сегодня многие наследственные болезни поддаются излечению с помощью генной терапии, все больше мы получаем понимание того, что на заболевания с полигенной природой, для которых не существует одного конкретного вызывающего заболевания гена, тоже можно влиять, модифицируя экспрессию и функцию тех или иных генов», — подчеркнул Роман Иванов.
В настоящее время генная терапия стала одной из самых перспективных областей медицинской науки. Она корректирует дефектные гены или вводит нормальные в организм пациента. Доставка нужных компонентов прямо в клетки и ткани организма или их направленное редактирование позволяют «починить» неисправные молекулярные процессы, что дает в сравнении с традиционной фармацевтикой новые возможности для терапии ранее неизлечимых болезней.
Открытие химической структуры ДНК стало одним из наиболее выдающихся биологических открытий прошлого века. Это научное событие не только раскрыло многие фундаментальные биологические феномены, но и стало мощнейшим импульсом для развития молекулярной биологии, селекции, медицины и генетической инженерии.
Уникальными исследованиями в области генной терапии и разработки инновационных продуктов для медицинского применения в нашей стране занимаются ученые Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус». Главная задача трансляционной медицины — преодолеть так называемую «долину смерти», разрыв между созданием лекарств в лабораториях и применением их на практике для лечения людей в клиниках. В центре разрабатываются новые подходы к созданию лекарственных препаратов на основе генетически измененных вирусов.
В марте 2024 года администрация федеральной территории «Сириус» объявила о конкурсе на получение грантов для проведения научных исследований и образовательной деятельности. Гранты получат девять научных команд, которые будут вести исследования по приоритетным направлениям Стратегии научно-технологического развития России. Прием заявок на конкурс стартовал 1 апреля и завершится 30 июня.