Университет «Сириус»

Генная терапия

Направление «Генная терапия» проводит научные исследования в области совершенствования технологий создания рекомбинантных вирусных векторов, создает прототипы биологических продуктов для лечения тяжелых хронических заболеваний с высоким потенциалом коммерциализации, а также проводит образовательные мероприятия в области генной терапии и технологий создания биотехнологических лекарственных препаратов.

Задачи направления:
- научные исследования в области совершенствования технологий создания рекомбинантных вирусных векторов;
- образовательные мероприятия в области генной терапии и технологий создания биотехнологических лекарственных препаратов;
- создавать прототипы биологических продуктов с высоким потенциалом коммерциализации;
- создание прототипов генотерапевтических продуктов для лечения тяжелых хронических заболеваний.

Руководитель научного направления:
Александр Владимирович Карабельский

Руководитель направления «Генная терапия»

Кандидат биологических наук по специальностям биохимия; клеточная биология, цитология, гистология.

Соавтор нескольких патентов по направлениям получения рекомбинантных белков (модифицированных интерферонов и факторов свертывания крови, триспецифичных антител), модифицированных вирусных капсидов AAV, новых нуклеаз и альтернативных сигнальных доменов в CAR-T клетках.

Профессиональную деятельность начинал в СПбГУ в лаборатории биохимической генетики, а затем в российской высокотехнологичной фармацевтической компании «Биокад», сначала в должности руководителя лаборатории молекулярной генетики (занималась созданием фаговых дисплейных библиотек антител, белковой инженерией, внедрением в процесс ранней разработки NGS и методов биоинформатики), а затем директором департамента перспективных исследований, в рамках которого была создана технологическая платформа по разработке генотерапевтических лекарственных препаратов. Опыт прохождения лабораторией аудитов GLP (FIMEA).

В течение 8 лет работал в химико-фармацевтическом университете в должности доцента, а затем заведующим кафедрой технологии рекомбинантных белков. Занимался открытием магистерской программы «Биомедицина и биоинженерия».

Обладает международными сертификатами повышения квалификации – Stanford Genetics and genomics certificate, GLP, KMPII.

Направления исследований:

- Разработка рекомбинантных онколитических вирусов
(онколитические вирусы – принципиально новый класс лекарственных средств на основе генетически измененных (рекомбинантных) вирусов, способных специфично размножаться в опухолевых клетках, уничтожать их и активировать иммунную систему пациента, не поражая при этом здоровые клетки человека);

- Разработка генотерапевтических продуктов на основе AAV.
(адено-ассоциированные вирусы (AAV) являются перспективными объектами для создания на их основе высокотехнологичных лекарственных продуктов для заместительной генной терапии и генетической коррекции.  AAV-вектор представляет собой белковый капсид диаметром около 20 нм, внутри которого находится вирусный геном с терапевтическим геном внутри. Разнообразие биологических свойств природных AAV позволяет подбирать оптимальный вектор для доставки терапевтических генов в любую ткань организма человека, а особенность жизненного AAV цикла делает возможным нарабатывать высокие концентрации вирусных векторов в лабораториях с помощью культур клеток млекопитающих (например, в клетках HEK293).

Проект направления:

Разработка генотерапевтического лекарственного препарата для иммунотерапии злокачественных новообразований Большой прогресс в терапии ранее неизлечимых онкологических заболеваний был достигнут за счет внедрения в клиническую практику методов иммунотерапии. Однако ввиду ряда причин, в том числе недостаточной иммуногенности опухолевых клеток и иммуносупрессивного опухолевого микроокружения, такой метод подходит лишь для трети разновидностей злокачественных опухолей, а длительные ответы на терапию появляются меньше чем у половины пациентов. Преодолеть проблему помогают онколитические вирусы, которые способны специфично размножаться в опухолевых клетках, уничтожая их, но не принося вред здоровым клеткам организма, и активировать иммунную систему пациента. Разрабатываемый в рамках проекта инновационный генотерапевтический препарат будет способствовать более выраженному онколитическому эффекту, он будет создан на основе рекомбинантных вирусных частиц, кодирующих комбинацию белковых молекул, потенцирующих различные звенья иммунного ответа. Ожидается, что этот препарат позволит увеличить долю пациентов, отвечающих на иммунотерапию, с текущих 20-40% до 50-70%, а также откроет возможность применения иммунотерапии при тех заболеваниях, при которых существующие ранее методы оставались неэффективны (глиобластома, рак поджелудочной железы и др.).