О направлении
Направление «Генная терапия» проводит научные исследования в области совершенствования технологий создания рекомбинантных вирусных векторов, создает прототипы биологических продуктов для лечения тяжелых хронических заболеваний с высоким потенциалом коммерциализации, а также проводит образовательные мероприятия в области генной терапии и технологий создания биотехнологических лекарственных препаратов.
Задачи направления:
- научные исследования в области совершенствования технологий создания рекомбинантных вирусных векторов;
- образовательные мероприятия в области генной терапии и технологий создания биотехнологических лекарственных препаратов;
- создавать прототипы биологических продуктов с высоким потенциалом коммерциализации;
- создание прототипов генотерапевтических продуктов для лечения тяжелых хронических заболеваний.
Задачи направления
Научные исследования в области совершенствования технологий создания рекомбинантных вирусных векторов
-
Образовательные мероприятия в области генной терапии и технологий создания биотехнологических лекарственных препаратов;
-
Создавать прототипы биологических продуктов с высоким потенциалом коммерциализации
-
Cоздание прототипов генотерапевтических продуктов для лечения тяжелых хронических заболеваний
Руководитель
Александр Владимирович Карабельский
Руководитель направления «Генная терапия»
Кандидат биологических наук по специальностям биохимия; клеточная биология, цитология, гистология.
Соавтор нескольких патентов по направлениям получения рекомбинантных белков (модифицированных интерферонов и факторов свертывания крови, триспецифичных антител), модифицированных вирусных капсидов AAV, новых нуклеаз и альтернативных сигнальных доменов в CAR-T клетках.
Профессиональную деятельность начинал в СПбГУ в лаборатории биохимической генетики, а затем в российской высокотехнологичной фармацевтической компании «Биокад», сначала в должности руководителя лаборатории молекулярной генетики (занималась созданием фаговых дисплейных библиотек антител, белковой инженерией, внедрением в процесс ранней разработки NGS и методов биоинформатики), а затем директором департамента перспективных исследований, в рамках которого была создана технологическая платформа по разработке генотерапевтических лекарственных препаратов. Опыт прохождения лабораторией аудитов GLP (FIMEA).
В течение 8 лет работал в химико-фармацевтическом университете в должности доцента, а затем заведующим кафедрой технологии рекомбинантных белков. Занимался открытием магистерской программы «Биомедицина и биоинженерия».
Обладает международными сертификатами повышения квалификации – Stanford Genetics and genomics certificate, GLP, KMPII.
Направления исследований
Разработка рекомбинантных онколитических вирусов
(онколитические вирусы – принципиально новый класс лекарственных средств на основе генетически измененных (рекомбинантных) вирусов, способных специфично размножаться в опухолевых клетках, уничтожать их и активировать иммунную систему пациента, не поражая при этом здоровые клетки человека);
Разработка генотерапевтических продуктов на основе AAV
(адено-ассоциированные вирусы (AAV) являются перспективными объектами для создания на их основе высокотехнологичных лекарственных продуктов для заместительной генной терапии и генетической коррекции. AAV-вектор представляет собой белковый капсид диаметром около 20 нм, внутри которого находится вирусный геном с терапевтическим геном внутри. Разнообразие биологических свойств природных AAV позволяет подбирать оптимальный вектор для доставки терапевтических генов в любую ткань организма человека, а особенность жизненного AAV цикла делает возможным нарабатывать высокие концентрации вирусных векторов в лабораториях с помощью культур клеток млекопитающих (например, в клетках HEK293).
