Ученые Сириуса разработали технологию генной терапии глазных болезней

Речь о технологии, позволяющей «собирать» большие терапевтические белки внутри клеток. Ранее многие тяжелые ретинопатии считались неизлечимыми из-за проблем с доставкой больших генов, которые не вмещались в стандартные вирусные векторы.

Ученые из Сириуса нашли решение этой проблемы. Они использовали природный процесс, называемый белковым сплайсингом, который позволяет соединять две части белка в одну функциональную молекулу. После серии экспериментов ученые смогли создать систему, позволяющая увеличить количество собираемого белка в 1,5 раза.

Исследователи уже использовали новую технологию для создания прототипа препарата для терапии болезни Штаргардта — наследственного заболевания сетчатки. Генетический конструкт успешно испытали на человеческих клетках и животных моделях.

«Мы показали, что технология одинаково эффективно работает в клетках человека и мыши, что может быть использовано в заместительной терапии для доставки генов, которые раньше считались слишком большими для доставки классическим методами», — отметил младший научный сотрудник университета Андрей Бровин.