Проект направлен на создание и сравнительный анализ вирусных (на основе лентивирусных векторов) и невирусных (мРНК/липидные наночастицы) методов доставки генетических конструкций для получения CAR-T клеток in vivo. Особое внимание уделяется разработке таргетированных систем доставки, позволяющих селективно модифицировать Т-клетки в организме, минуя этапы ex-vivo клеточной терапии.
CAR-конструкции в рамках проекта нацелены как на CD19, так и на BCMA — ключевые мишени при лечении В-клеточных лимфом и множественной миеломы соответственно.

Руководитель проекта — Роман Алексеевич Иванов, PhD, Председатель Учёного совета, директор Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус».
Ключевой исполнитель проекта — Баранов Максим Валерьевич, PhD., ведущий научный сотрудник направления «Медицинская биотехнология» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус».

Ожидаемые результаты

Основные задачи проекта включают:

• разработку и оптимизацию конструкций CAR для CD19 и BCMA;
• сравнение эффективности вирусной и невирусной доставки in vitro;
• создание системы таргетированной доставки в T-клетки мРНК, кодирующей CAR, с использованием модифицированных липидных наночастиц;
• in vivo оценку безопасности, эффективности, иммуногенности и иммунотоксичности полученных CAR-T клеток;
• разработку протоколов для получения CAR-T из PBMC человека и мыши.

Эксперименты ведутся с прицелом на публикации в рецензируемых журналах и последующую трансляцию разработок в клинические исследования.

Проект выполняется на базе Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус»

Другие проекты