Разработка вирусных и невирусных платформ для генерации CAR-T клеток in vivo

Разработка вирусных и невирусных платформ для генерации CAR-T клеток in vivo

О проекте

Проект направлен на создание и сравнительный анализ вирусных (на основе лентивирусных векторов) и невирусных (мРНК/липидные наночастицы) методов доставки генетических конструкций для получения CAR-T клеток in vivo. Особое внимание уделяется разработке таргетированных систем доставки, позволяющих селективно модифицировать Т-клетки в организме, минуя этапы ex-vivo клеточной терапии.
CAR-конструкции в рамках проекта нацелены как на CD19, так и на BCMA — ключевые мишени при лечении В-клеточных лимфом и множественной миеломы соответственно.

Руководитель проекта — Роман Алексеевич Иванов, PhD, Председатель Учёного совета, директор Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус».

Ключевой исполнитель проекта — Максим Валерьевич Баранов, PhD, ведущий научный сотрудник направления «Медицинская биотехнология» Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус».

Ожидаемые результаты

Основные задачи проекта включают:

 

  • разработку и оптимизацию конструкций CAR для CD19 и BCMA;
  • сравнение эффективности вирусной и невирусной доставки in vitro;
  • создание системы таргетированной доставки в T-клетки мРНК, кодирующей CAR, с использованием модифицированных липидных наночастиц;
  • in vivo оценку безопасности, эффективности, иммуногенности и иммунотоксичности полученных CAR-T клеток;
  • разработку протоколов для получения CAR-T из PBMC человека и мыши.

Эксперименты ведутся с прицелом на публикации в рецензируемых журналах и последующую трансляцию разработок в клинические исследования.

Проект выполняется на базе Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус»

Другие проекты

KRAS Project
Подробнее
Создание универсальной платформы для эффективного биосинтетического встраивания неприродных и непротеиногенных аминокислот
Подробнее
Разработка генотерапевтического лекарственного препарата для иммунотерапии злокачественных новообразований
Подробнее
Разработка технологий синтеза субстанций орфанных препаратов на основе малых молекул
Подробнее
GLP1RA Project
Подробнее
Исследование молекулярных основ эффективности и безопасности лекарственных препаратов на основе мРНК
Подробнее
GLP-био
Подробнее
Разработка генотерапевтических подходов для лечения атрофии зрительного нерва
Подробнее
Новые подходы к целевой доставке лекарственных препаратов
Подробнее
Разработка препаратов и технологий для лечения наследственных ретинопатий
Подробнее
Поиск новых генетических технологий для лечения гемофилии Б
Подробнее
Разработка онколитических вирусов для иммунотерапии онкологических заболеваний и их комбинация с мРНК-адъювантами
Подробнее
Исследование и моделирование метаболических и гомеостатических переменных при онкотранспорте наночастиц и доставке лекарственных средств
Подробнее
Создание генетически кодируемого биосенсора витамина В12 для повышения эффективности сенесенс - зависимых стратегий лечения онкологических заболеваний
Подробнее
Разработка технологии создания генотерапевтических лекарственных препаратов с плейотропным эффектом действия для лечения генетически обусловленных ретинопатий
Подробнее
Разработка технологии AAV-опосредованной доставки компонента электронтранспортной цепи (ND4) в ганглиозные клетки сетчатки для лечения нейропатии Лебера (LHON)
Подробнее
Поиск новых антибиотиков и создание штаммов-продуцентов
Подробнее
Разработка подходов для профилактики и преодоления резистентности бактерий к противомикробным препаратам
Подробнее