29 октября 2025
Собрать ген по кусочкам
Российские ученые нашли ключ к лечению неизлечимых болезней
Исследователи Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус» разработали технологию, которая позволяет «собирать» большие терапевтические белки внутри клеток. Это прорыв в области отечественной генной терапии, поскольку многие тяжелые ретинопатии считались неизлечимыми из-за проблем с доставкой больших генов, которые не вмещались в стандартные вирусные векторы.
Работа открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения наследственных заболеваний глаз и других тяжелых заболеваний (гемофилия А, муковисцидоз, миодистрофия Дюшенна, наследственная глухота). Результаты исследований опубликованы в двух авторитетных научных журналах: Frontiers in Bioengineering and Biotechnology и ACS Bio & Med Chem Au.
Подробнее