8 июня 2026
Платформенные технологии в фармацевтике: баланс между ускорением регистрации и регуляторной строгостью
В Научно-технологическом университете «Сириус» обсудили внедрение платформенных технологий в процесс создания и регистрации новых лекарственных препаратов. Могут ли единые производственные и аналитические подходы оптимизировать разработку лекарств, особенно в сфере генной и клеточной терапии, а также мРНК-вакцин? Несмотря на глобальный тренд на упрощение регуляторных процедур для инновационных продуктов, в российской отрасли мнения разделились: от осторожного оптимизма до жёсткого скептицизма относительно готовности законодательной базы и экономической целесообразности таких решений.
Концепция платформенного подхода подразумевает использование знаний, методов и данных валидации, полученных при разработке предыдущих продуктов, для создания новых лекарственных средств. Это позволяет сократить сроки вывода препаратов на рынок, особенно в областях, где существующие лекарства не решают проблему. Например, при лечении редких заболеваний. Однако эксперты отмечают важность чёткого разграничения понятий: наличие единого производственного оборудования и технологических процессов недостаточно для формирования «технологической платформы» в регуляторном смысле. Требуется также накопленный опыт оценки эффективности и безопасности при использовании «платформы» для схожих продуктов.
Екатерина Мельникова, начальник лаборатории биомедицинских клеточных продуктов ФГБУ «НЦЭСМП» Минздрава России, обозначила основные векторы развития регуляторики в мире и проблемы, стоящие перед Россией. Она отметила, что национальные регуляторы, такие как EMA (European Medicines Agency) и FDA (Food and Drug Administration), активно движутся к созданию механизмов мастер-файлов для платформенных технологий, позволяющих разделять постоянную (стандартизированную) и переменную части досье, формируемого для производства того или иного лекарственного средства. Внедрение стандартизированной части позволяет упростить процесс регистрации препарата за счёт переноса данных об уже доказанной безопасности одного лекарства на другие средства, производимые на той же технологической основе. Однако эксперт отметила, что в российском законодательстве пока отсутствуют чёткие правила использования перекрёстных ссылок.
«Если на одной площадке выпускают препараты со схожими реагентами и составом, то регулятор в этом случае всё равно потребует полный комплекс исследований для каждого из них. И это уже не будет платформа в полном смысле этого слова. Поэтому мировой опыт, особенно европейский, идёт дальше: предлагается оформлять мастер-файл на саму платформенную технологию, собирая все данные в одном месте. Для России это актуально: технология мРНК-вакцин Центра Гамалеи уже есть, но законодательного механизма, как использовать предыдущие данные валидации для новых препаратов, пока нет», — пояснила Екатерина Мельникова.
Противоположную точку зрения представила Ольга Ваганова, начальник лаборатории биотехнологических препаратов ФГБУ «НЦЭСМП» Минздрава России. Спикер выразила серьёзные сомнения в своевременности и искренности продвижения темы платформенных технологий. По мнению эксперта, затягивание принятия международных руководств может служить инструментом протекционизма, а недостаток реального клинического опыта работы с такими платформами создаёт риски для безопасности пациентов.
«К сожалению, чем меньше у нас реального опыта, тем больше желания назвать что угодно «платформой» — лишь бы ускорить регистрацию. Но где гарантии безопасности? Крупные российские компании и без внешних рекомендаций отлично всё делают сами, у них свои R&D-центры. А для небольших игроков это чревато экономическими проблемами. Валидация универсальной платформы может оказаться дороже, чем выгода от её использования. И пока мы обсуждаем платформы, китайские биоаналоги уже заполняют рынок. Так что серьёзное обсуждение этой темы кажется мне преждевременным», — отметила Ольга Ваганова.
Нейтральную позицию занял Михаил Самсонов, медицинский директор АО «Р-Фарм». Он согласился с тем, что массовое внедрение платформенных подходов «здесь и сейчас» затруднено, но выделил область, где они станут неизбежностью уже в ближайшие годы — персонализированную медицину для лечения ультраредких заболеваний. Спикер отметил, что индустрия и регулятор уже накопили определённый «уровень комфорта», позволяющий сокращать объём доклинических исследований для биоаналогов, и эта логика будет распространяться на более сложные продукты.
«Персонализированная медицина, где под конкретную мутацию у конкретного пациента делается свой препарат, — это та область, где платформенные технологии станут не выбором, а необходимостью. Уже в 2027–2028 годах новые российские центры начнут выпускать такие лекарства. Мы привыкли, что дженерики раньше требовали полных исследований, а теперь у нас уже появляются сокращённые программы для биоаналогов. Дальше нужно двигаться так же, возможно, через опережающие регуляторные зоны по китайскому примеру, где новые правила сначала отрабатываются под жёстким мониторингом», — резюмировал Михаил Самсонов.
В свою очередь, руководитель лабораторного комплекса Научно-технологического университета «Сириус» Антон Чувашов подчеркнул, что развитие собственной высокотехнологичной лабораторной базы в Сириусе играет ключевую роль в становлении платформенных технологий. Сегодня этот комплекс — самый масштабный в стране в области наук о жизни. Он состоит из более чем 120 лабораторных помещений, здесь размещено свыше 200 единиц уникального оборудования. В таких условиях можно отрабатывать новые подходы к производству и контролю качества персонализированных препаратов, нарабатывать регуляторный опыт и формировать тот самый «язык регулирования», которого сегодня не хватает отрасли.
Дискуссия показала, что внедрение платформенных технологий в России только формирует язык регулирования. Если для персонализированной медицины этот шаг является критической необходимостью, то для массового фармрынка отрасли ещё предстоит убедить всех — и регулятора, и бизнес — в экономической и процедурной эффективности нового подхода.
Обсуждение состоялось в рамках четвёртого Саммита разработчиков лекарственных средств Сириус.Биотех — главного события года в отечественной биофармацевтике, объединившим более 1,5 тысяч участников: от ведущих учёных и представителей регуляторных органов до руководителей фармкомпаний и молодых исследователей.
Денис Новиков
Теги:
платформенные технологии, медицина будущего, Сириус.Биотех